聚焦新药发展第三次浪潮--小核酸药物的前世和今生（二）

目前全球上市的小核酸药物主要为siRNA药物和ASO药物，大多数是在2015年后上市，适应症多为遗传病。其中Ionis、Alynlam、Sarepta Therapeutics是这类药物的三巨头，经历了长期的研发积累，拥有丰富的研发管线。以下是截至2021年全球上市的小核酸药物，但最早上市的三款药物Fomivirsen、Pegaptanib和Mipomersen已经退市。

从全球几款重磅小核酸药物的销售额来看，2019年全球小核酸药物的市场规模已超过26亿美元。但是由于目前上市的小核酸药物主要适应症均为罕见病，患者群体数量有限，其整体市场规模还相对较小。随着针对代谢性疾病、感染、癌症等患者群体的更广泛适应症药物不断落地，未来几年，预期小核酸药物市场将快速增长，到了2025年全球小核酸药物销售额将突破100亿美元。据预测，2030年我国小核酸药物市场规模也将突破100亿元。

小核酸药物作为一个新的生物制药技术平台，即将迎来快速发展。它已经展示出一些颠覆性技术的特质，尤其是可能会改变慢性病的治疗理念和策略。但尽管小核酸药物天然优势明显，市场潜力巨大，目前在市场上的药物并不多，主要针对遗传相关的疾病。相对于市场上成熟的小分子和抗体药物，小核酸药物除了自身也有一些天然的缺点外，在研发还是存在一定的技术壁垒和研发难点，在非临床和临床研究上仍然存在一定的问题，这些难点和问题还是有待探讨和解决的。

【文案来源】庞工

【全文整理】SCPRS

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